HLB, 내년까지 3개 신규 항암제 목표

간암신약 승인까지 한달정도 남겨 둔 HLB가 향후 2년의 로드맵을 확정했다.

HLB는 올해 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간암 신약을 승인 받으면 올해 말까지 간암, 선낭암, 담관암 등 3개 암종에 대한 처방약을 확보할 계획이라고 6일 밝혔다.

두가지 방향으로 신약개발을 추진한다. 파트너사인 항서제약이 임상을 종료해 탁월한 데이터를 보여준 암종에 대해 먼저 글로벌 임상을 확장한다. 제 2의 키트루다를 목표로 암종불문 항암제를 개발한다는 전략이다.

최근 미국 바이오기업으로부터 권리와 기술이전을 받은 경구용 표적항암제 ‘리라푸그라티닙’을 통해 FGFR2 변이성 암에 대해서는 암의 종류에 상관없이 모든 환자에게 처방할 수 있는 ‘암종 불문 치료제(Tumor-agnostic therapy)’를 개발한다는 계획을 세웠다.

암종 불문 치료제는 종양의 발생 부위와 관계없이 특정 바이오마커를 기반으로 처방이 가능한 항암제의 새로운 영역이다. 2017년에 글로벌 블록버스터 ‘키트루다’가 최초로 암종 불문 치료제로 FDA의 허가를 받았다.

미국 임상시험정보사이트 ‘클리니컬 트라이얼(ClinicalTrials)’에 따르면 최근 ‘리라푸그라티닙’의 임상 1/2상 스폰서가 ‘엘레바 테라퓨틱스’로 바뀌었다. 지난해 미국 나스닥 상장사 릴레이(Relay Therapeutics)로부터 해당 물질을 도입했던 엘레바는 FGFR2 변이성 담관암 치료제로 올해 미국 FDA에 신약허가신청(NDA) 절차를 진행한다. 암종 불문 치료제로도 임상을 확장하는 ‘투-트랙(two track)’ 전략을 진행한다.

리라푸그라티닙은 세포의 성장과 재생 등에 관여하는 수용체인 FGFR2(섬유아세포 성장인자 수용체-2)를 타깃하는 표적항암제다. 앞서 리라푸그라티닙의 원 개발사인 릴레이 테라퓨틱스는 2020년 임상 1/2상을 시작할 당시 ‘암종 불문 치료제’로서의 가능성을 예측했다. 담관암 환자는 물론 FGFR2 이상 증상이 빈번하게 관찰되는 위암, 자궁내막암, 유방암, 췌장암 등 다양한 고형암 환자에 대해서도 모집을 진행해왔다.

7개 환자 그룹 가운데 담관암 환자 그룹에 대한 모집은 완료했다. 담관암에 대해서는 이미 FDA로부터 혁신치료제(breakthrough therapy)로 지정 받아 허가 후 3상을 진행하는 ‘조건부 허가’ 가능성이 크다. 엘레바는 담관암 외 다른 고형암에 대해서도 꾸준히 환자 규모를 늘려, 암종 불문 치료제로서의 효능을 입증한다는 계획이다.

엘레바 정세호 대표는 "현재까지 모집한 환자의 예후를 볼 때 리라푸그라티닙이 ‘암종 불문 치료제’로서의 높은 잠재력을 갖고 있다고 판단해 추가 환자 모집을 진행하기로 했다"고 말했다. 이어 "올해는 리보세라닙의 간암신약 허가 및 시판준비와 함께 담관암 치료제로 NDA 진행도 추진할 예정"이라고 덧붙였다.

미국에서 허가받은 담관암 2차 치료제로는 푸티바티닙과 페미가티닙이 판매되고 있다. FGFR2에 대한 선택성이 낮아 고인산혈증과 설사 등의 부작용이 심하다는 단점이 있다. 리라푸그라티닙은 임상을 통해 유효성을 입증했고 기존 약물 대비 부작용 우려를 낮췄다.

박형수 기자 parkhs@asiae.co.kr