고장 난 심장에 새 근육 '착'…노벨상 받은 '마법 세포' 드디어 日서 상용화

후생노동성, 세계 최초로 iPS세포 사용 재생의료 승인

일본 쿠오립스가 iPS세포로 만든 미니 심장. 심장근육 시트인 '리하트'의 원리를 이해할 수 있도록 만들어 지난해 오사카·간사이 엑스포에 출품했다. 쿠오립스.

일본에서 유도만능줄기세포(iPS세포)를 활용한 치료 제품이 세계 최초로 상용화될 전망이다. 후생노동성이 한시적으로 판매를 승인했는데, 중증 심부전과 파킨슨병 치료에 사용할 예정이다.

20일 니혼게이자이신문(닛케이)에 따르면 전날 후생노동성 전문가 분과회는 iPS 세포를 사용한 재생의료 제품 2건의 제조와 판매를 조건·기한부 승인했다. iPS세포를 사용하는 재생 의료 승인은 세계 최초라고 닛케이는 전했다.

iPS세포는 인체의 모든 세포로 분화할 수 있다. 야마나카 신야 교토대 교수가 2006년 발견해 2012년 노벨생리의학상을 받았다. 이번에 후생노동성이 승인한 치료제는 iPS세포를 신경세포로 키운 스미토모 파마의 '암셰프리', 심장근육으로 키운 쿠오립스의 '리하트' 총 2건이다.

암셰프리는 도파민 감소로 발생하는 파킨슨병 환자의 뇌에 신경세포를 이식해 증상 완화를 목표로 한다. 리하트는 심장 표면에 iPS세포로 만든 시트를 부착해 손상된 심근의 회복을 촉진하는 방식이다. 자체 임상시험에서는 파킨슨병 환자 6명 중 4명, 심부전 환자 8명 전원이 증상이 개선된 것으로 나타났다. 다만 비교군 실험이 없어 유효성 증명에서 난관을 겪었다.

이에 후생노동성은 조건·기한부 승인 제도를 활용해 출시 시점을 앞당겼다. 세포나 유전자 치료제의 개발 기간이 긴 점을 고려해 도입한 일본만의 제도다. 야마나카 교수의 노벨상 수상을 계기로 제도를 마련하고 iPS세포 관련 기술을 국가 성장 전략의 핵심 분야로 육성하고 있다.

조건부 승인을 받게 되면 임상시험에서 안전성은 확인됐지만, 유효성이 충분히 입증되지 않은 신약도 임시 판매가 가능하다. 승인 기간에도 건강보험 적용이 가능하다. 다만 7년 이내에 다시 유효성과 안전성을 검증해야 한다.

조건부 승인을 통해 개발 기업들도 조기에 매출을 확보할 수 있게 됐다. 스미토모파마는 다른 iPS 세포 유래 제품 개발을 진행, 2040년까지 최대 3500억엔(3조2695억원) 규모의 매출을 목표로 하고 있다. 닛케이는 "파킨슨병용 iPS 세포 치료제의 국내 출시를 시작으로, 향후 최대 시장인 미국에 진출하겠다는 전략"이라고 전했다. 쿠오립스도 조건부 승인을 받은 이후 75명의 치료 데이터를 수집할 계획이다. 이후 심근 시트 판매로 흑자 전환을 도모할 예정이다.

전진영 기자 jintonic@asiae.co.kr