아리바이오 "英글로벌데이터, AR1001 화이트페이퍼 발간…글로벌 조기 허가 가능성"

아리바이오는 영국 런던 소재의 세계적인 시장분석 전문기관 글로벌데이터(GlobalData)가 최근 발간한 화이트페이퍼를 통해 경구용 치매치료제 AR1001을 알츠하이머 미충족 의료 수요를 해결할 혁신적 경구 치료제로 평가했다고 12일 밝혔다.

글로벌데이터는 축적된 데이터와 임상 진행 상황을 종합할 때 AR1001이 미국과 유럽 등 주요 시장에서 조기 신약 허가를 획득할 가능성이 매우 높다는 전망도 함께 제시했다.

글로벌데이터는 제약·바이오 산업 전반에서 기업 전략과 의사결정에 영향력이 큰 세계적 권위의 시장 분석 기관이다. 지난 1월1일 발표한 '2025 알츠하이머 글로벌 동향 분석'에서도 향후 상용화 성공 가능성이 가장 높은 치매치료제로 AR1001을 선정했다. 회사 측은 글로벌데이터가 수년간 AR1001을 추적 분석해 왔으며 평가 톤이 단계적으로 상향돼 이번 단독 화이트페이퍼 발간으로 이어졌다고 설명했다.

글로벌데이터 측은 "수많은 개발 후보 가운데 현 시점에서 상업화 단계에 가장 근접한 치료제가 AR1001"이라며 "과학적 기전과 임상 2·3상 데이터 그리고 세계적 신경과 석학(KOL) 10인의 심층 인터뷰를 토대로 AR1001의 독보적 가치를 분석했다"고 밝혔다.

특별 보고서에서 글로벌데이터는 AR1001을 세계 최초의 경구 투여 질병조절치료제(DMT) 유력 후보물질로 규정했다. 전 세계 임상의들이 가장 큰 난제로 꼽는 치료 접근성과 안전성 문제를 동시에 해결할 수 있는 혁신적 대안이라는 평가다. 특히 병원 방문과 주사 투여가 필요한 기존 치료제와 달리 하루 한 알 복용 방식으로 환자와 보호자의 부담을 크게 낮출 수 있다는 점을 강점으로 꼽았다.

글로벌데이터가 제시한 AR1001의 핵심 경쟁력으로는 하루 한 알 경구 복용을 통한 환자 편의성과 뇌 장벽 투과율이 뛰어난 PDE5 억제 기전을 들었다. 여기에 신경염증 억제와 시냅스 가소성 회복을 동시에 겨냥하는 다중 작용기전 역시 차별화 요소로 평가했다. 뇌부종과 뇌출혈(ARIA) 부작용 위험이 없고 고가의 MRI 모니터링이 불필요하다는 점도 기존 항체 치료제 대비 뚜렷한 강점이라고 분석했다.

인터뷰에 참여한 미국·유럽·한국 등 10명의 신경과 전문의들은 AR1001의 성공 가능성을 높게 전망했다. 이들은 "단일 기전 항체 치료제만으로는 한계가 있어 AR1001과 같은 경구용 다중기전 치료제가 반드시 필요하다"며 "보편적 적용이 가능하고 초기 알츠하이머 환자에게 최적화된 치료제"라고 평가했다.

전문가들은 현재 진행 중인 글로벌 임상 3상 설계에 대해서도 높은 평가를 내렸다. AR1001 글로벌 임상 3상은 전 세계 13개국에서 총 1535명의 환자를 대상으로 진행 중이며 현재 환자 모집을 완료하고 막바지 단계에 돌입했다. 내년 상반기 임상 종료와 탑라인 결과 발표가 예정돼 있다. 글로벌데이터는 미국 식품의약국(FDA)이 도입한 국가우선바우처(CNPV) 제도를 통해 AR1001이 신속 심사 대상으로 선정될 가능성도 높다고 전망했다.

글로벌데이터는 "임상 3상에서 일관된 효능을 입증할 경우 세계 최초의 경구용 질병조절치료제로 조기 승인될 가능성이 매우 높다"며 "AR1001은 임상적 가치와 시장성·정책적 수용성 측면에서 모두 높은 경쟁력을 갖춘 차세대 혁신 신약"이라고 평가했다.

정재준 아리바이오 대표이사는 "글로벌데이터가 수년간 AR1001을 추적하며 평가를 단계적으로 상향해 온 끝에 이번 단독 화이트페이퍼로 정리된 점은 의미가 크다"며 "임상 3상 마무리와 신약 허가 신청까지 책임감을 갖고 준비해 치료제를 기다리는 전 세계 환자들의 기대에 부응하겠다"고 밝혔다.

이번 AR1001 화이트페이퍼는 총 20쪽 분량이다. 한편 아리바이오는 코스닥 상장사 소룩스와의 합병을 추진 중이며, 합병 예정 기일은 2026년 2월24일이다.

장효원 기자 specialjhw@asiae.co.kr