대구 의료기업 아스트로젠, 자폐 치료약 2상 임상시험 통과

3상 시험계획서 신청

‘신약 개발 아직 요원’

대구시는 난치성 신경질환 치료제 개발 창업기업인 ‘아스트로젠’이 자폐스펙트럼장애 치료제로 개발 중인 AST-001(개발명)이 국내 2상 임상시험에서 어린이 자폐스펙트럼장애 핵심 증상 개선에 대한 유효성과 안전성을 확인하고 임상 2상을 성공적으로 종료했다고 28일 밝혔다.

스타벤처육성사업 등의 창업기업 맞춤형 지원으로 성장한 아스트로젠은 2020년 중소벤처기업부 아기유니콘, 2021년 대구시 Pre-스타기업으로 선정됐으며 대구시의 IPO(기업공개) 지원사업을 발판으로 코스닥 상장을 준비하고 있는 지역 기업이다.

대구시 동구 첨단의료복합단지에 본사를 두고 있다.

아스트로젠은 식품의약품안전처(이하 ‘식약처’)에 2상 임상시험 결과보고서 제출을 완료했으며, 지난 16일 3상 임상시험 계획서(IND)를 신청해 해당 치료제가 소아 자폐스펙트럼장애 핵심 증상에 대한 치료제로 출시될 가능성이 크게 높아졌다.

대구시 동구 첨단의료복합단지에 자리잡은 창업기업 아스트로젠.

자폐스펙트럼장애의 핵심 증상은 사회적 의사소통과 상호작용의 지속적인 결함과 제한적이고 반복적인 행동을 들 수 있는데, 현재 핵심 증상을 개선하는 치료제가 없다.

아스트로젠은 2021년 상반기가 극심한 코로나 팬데믹 시기였음에도 불구하고 유례없는 7개월이라는 짧은 기간 동안 임상 2상 환자 모집을 마치고 자폐스펙트럼장애로 진단받은 만 2∼11세 어린이 총 151명을 대상으로 전국 주요 대학병원에서 AST-001 치료제의 유효성과 안전성 평가를 위한 2상 임상시험을 완료했다.

2상 임상시험 기간은 2021년 2월∼2022년 5월 1년 4개월이 걸렸고, 2022년 12월에 식약처 결과보고서를 제출했다.

2상 임상시험에서 일차 유효성 평가변수인 바인랜드 적응행동척도 조합점수에서 위약(시험약 효과를 감정할 목적의 대조약) 대비 시험약에서 통계적으로 유의한 개선이 확인됐으며(p=0.042), 바인랜드 적응행동 조합점수의 하위 영역 중 의사소통 영역과 운동기술 영역에서도 위약 대비 시험약의 유의성을 보였다.

그리고 전반적 임상 인상 중증도 척도(임상의들이 평가하는 환자의 중증도)와 부모 양육 스트레스 평가도 유의성을 확인해 자폐스펙트럼장애 2상 임상시험 목적을 성공적으로 달성했다.

안중곤 시 경제국장은 “대구시는 헬스케어, UAM, 비메모리 반도체, 로봇, ABB와 같은 지식·기술집약적 미래 신산업을 선도하기 위해 관련 창업기업을 성장단계별로 집중 지원하고 있다. 아스트로젠의 이번 성과를 계기로 향후 지역의 신약 개발 창업과 의료산업이 획기적으로 확대되기를 기대하고 있다”라고 말했다.

대구시 관계자는 “자폐증세 전문 치료제가 임상2상이 통과된 것은 국내뿐만 아니라 세계적으로 매우 드문 일이다. 하지만 아직 신약으로 개발되려면 임상 3상이 통과돼야 한다. 현재 3상 신청만 해놓은 상태이고, 식약처에서 승인받아 3상 임상시험을 하는 데 많은 시간이 걸린다. 이 과정을 거쳐야 신약 개발이 성공한다”는 견해를 전했다.