젬백스 'GV1001' 비정형파킨슨 임상 2a상 신청

젬백스의 'GV1001' (사진=젬백스 제공)

[아시아경제 이춘희 기자] 젬백스앤카엘(젬백스)은 29일 식품의약품안전처에 진행성 핵상 마비(PSP) 치료제 'GV1001'의 국내 2a상 임상시험계획(IND) 승인을 신청했다고 이날 밝혔다.

이번 임상은 PSP 환자를 대상으로 GV1001 0.56㎎ 또는 1.12㎎을 피하 투여해 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하기 위해 진행된다. 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적 임상으로 설계됐다. 서울시 보라매병원 등 국내 4개 병원에서 75명의 환자를 대상으로 6개월간 진행된다. 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 6개월 투여 후 PSP 등급 척도의 총점 변화량이다.

PSP는 신경 퇴행성 질환인 비정형 파킨슨 증후군의 일종이다. 파킨슨병과 유사한 증상을 보이면서 이에 더해 추가적인 증상을 보이는 질환들로 PSP, 다계통 위축증, 피질 기저핵 변성증, 루이소체 치매 등이 포함된다. 그중에서도 PSP가 가장 악성으로 알려져 있으며 원인은 분명히 밝혀져 있지 않아 치료제도 아직 없다.

젬백스는 PSP 임상 2상을 신청하기까지 3년여간 연구를 진행해 왔다. 치료목적 사용 승인(응급 임상) 제도를 통해 환자의 증상이 좋아진 것을 확인했다. GV1001은 앞서 알츠하이머성 치매 2상에서 유효한 데이터를 확보했고, 전임상시험에서도 효과성을 입증했다. GV1001은 대조 물질 대비 운동, 공간 인지, 신물질 탐색 실험 등에서 동등 또는 통계적 유의성이 있는 효능을 보여줬다. 뇌조직 분석 평가를 통해 PSP의 주요 뇌 병변 영역에서 타우 과인산화 억제 효능을 확인했다.

젬백스앤카엘 로고 (사진=젬백스 제공)

PSP 환자 규모는 미국에서만 2만명 정도, 전 세계적으로는 26만명 정도로 추산된다. 전 세계적으로 승인된 치료제가 없어 치료 효과를 입증하면 계열 내 최초(first-in-class) 신약이 될 수 있다. 또한 PSP는 파킨슨병의 가장 악성 형태의 질환인 만큼 파킨슨병 정복의 가능성이 열릴 수도 있다.

젬백스 관계자는 “PSP는 알츠하이머병이나 파킨슨병 같은 신경 퇴행성 질환보다 3배 정도 진행 속도가 빠르고 장애가 심하게 나타남에도 치료제가 없어 치료제 개발이 절실하다"며 "전임상 시험에서의 실험 증거들과 국내에서 선행한 알츠하이머 임상 2상 결과 등을 토대로 이번 PSP 임상에서 의미 있는 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.