임성기재단, 희귀질환 연구자 2명에 3년간 총 12억원 지원

서울 송파구 한미약품 본사에서 열린 희귀난치성 질환 연구지원 협약식에서 이관순 임성기재단 이사장(가운데)과 이재철 성균관대 교수(오른쪽), 이인균 KIST 연구원이 기념촬영을 하고 있다.[사진=한미약품 제공]

[아시아경제 이관주 기자] 한미약품그룹 창업주 고(故) 임성기 회장의 신약개발 철학과 유지를 계승하고자 설립된 임성기재단이 '2022 희귀난치성 질환 연구지원 사업' 대상자로 이재철 성균관대 약대 교수와 이인균 한국과학기술연구원(KIST) 화학융합생명연구센터 연구원을 최종 선정했다.

임성기재단은 최근 두 연구자 및 주요 인사들을 초청한 가운데 총 12억원의 연구비를 지원하는 내용의 연구지원 협약식을 개최했다고 28일 밝혔다. 선정된 연구자에게는 1인당 3년간 연 2억원씩 지원된다.

이 교수는 유도만능줄기세포와 인간 장기 유사체(human organoid)를 접목해 소아 염색체 이상의 정밀한 질환 모델을 제작하고, 유전자 편집기술을 이용해 치료 가능성을 탐색하는 연구를 제안했다. 이 교수는 "희귀질환 분야 연구지원 사업을 시작한 임성기재단의 철학과 취지를 잘 계승할 수 있도록 연구에 매진하겠다"며 "이 연구를 통해 소아염색체 희귀질환의 새로운 인간모사 질환모델을 확보할 수 있다면 향후 이 분야의 혁신 치료제를 개발하는 데 큰 도움이 될 수 있을 것"이라고 말했다.

이 연구원은 극희귀질환인 하지부 척수성 근위축증(SMA-LED)의 주요 원인 유전자 'DYNC1H1'과 'BICD2' 간 상호작용을 억제할 수 있는 새로운 치료 후보물질을 발굴하는 연구를 제안해 선정됐다. 이 연구원은 "현재 치료제가 전무한 SMA-LED 및 난치성 근신경 질환 치료에 필요한 원천기술을 확보하고 초기 유효물질을 발굴하는데 이번 연구가 크게 기여할 수 있다고 확신한다"고 말했다.

임성기재단은 의학적 미충족 수요가 커 연구가 꼭 필요하지만, 환자 수가 극히 적어 치료제 개발이 제대로 이뤄지지 않고 있는 희귀난치성 질환 연구에 연 4억원 규모의 지원사업을 진행하고 있다.

이관순 재단 이사장은 "희귀질환 치료 분야는 '시간과 비용'이라는 경제 논리에 따른 장애물을 극복하고 기초연구에서부터 안정적이고 지속가능한 지원이 탄탄히 이뤄져야 발전될 수 있는 분야"라며 "생전 임성기 회장께서 평생의 소망으로 간직한 '인간존중'과 '신약개발'이라는 비전이 이번 연구지원 사업을 통해 더욱 구체화하길 희망한다"고 말했다.