헬릭스미스 "엔젠시스 중간평가, 추가자료 요청… 일정 차질 없어"

김선영 "당초 오늘 발표 계획… 다음달로 유보"
"수시 보완일뿐… '다반사'로 일어나는 일"

임상 규모 확대… 큰 재정적 부담은 없어
임상 중단… 중단되더라도 '134명' 분석 가능해

28일 서울 강서구 마곡 헬릭스미스 본사에서 열린 기자간담회에서 김선영 헬릭스미스 대표가 발언하고 있다. /사진=이춘희 기자

[아시아경제 이춘희 기자] 당초 이르면 이달 안으로 발표될 것으로 예상됐던 헬릭스미스의 유전자 치료제 '엔젠시스(VM202)'의 임상 3-2상 중간평가 결과 발표가 다소 지연될 전망이다.

28일 서울 강서구 마곡 헬릭스미스 본사에서 열린 기자간담회에서 "당초 (오늘) 엔젠시스 임상 3-2상 중간 결과에 대해 발표했으면 했다"고 밝힌 김선영 대표는 하지만 "주말에 독립적 모니터링 위원회(IDMC)로부터 추가 자료 요청을 받았다"면서 "결과 발표는 (다음 달로) 잠시 유보하기로 했다"고 밝혔다.

현재 헬릭스미스는 엔젠시스와 관련해 미국에서 152명 규모의 통증성 당뇨병성 말초신경병증(Painful DPN)에 대한 임상 3-2상을 진행하고 있다. 현재 134명의 환자가 등록됐다. 박영주 헬릭스미스 임상개발본부장은 이와 관련해 "설계적응 디자인(adaptive design)으로 임상이 설계됐다"고 설명했다. 임상 도중 중간 결과를 보고 임상 설계나 규모, 목표 등을 수정하는 방식이다.

임상 지속 vs 환자 규모 확대 vs 임상 중단… '3가지 갈림길'

이 같은 중간 결과와 관련해 현재 헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)가 구성을 권고하는 IDMC의 중간 권고를 기다리고 있다. IDMC는 임상에서 안전성과 과학적 타당성을 확보하기 위해 운영되는 객관적 독립위원회다. 통계적 전문가 1명과 의사 2명을 합쳐 총 3명으로 구성된다. 이들은 중간 분석에 필요한 데이터를 확보해 분석한 후 '통계 조건부 검정력(conditional power)'을 계산해 '임상 지속', '임상디자인 수정', '임상 중단' 등을 결정해 임상 주체에 권고하게 된다.

이번 중간 결과는 현재 152명으로 설정된 임상 3-2상 환자 규모의 절반인 76명에 대해 투약 후 6개월가량 관찰한 데이터를 기반으로 이뤄진다. 이 경우 IDMC의 권고는 '152명 임상 지속', '환자 규모 조정(최대 250명)', '임상 중단' 세 가지 중 하나로 내려질 전망이다. 검정력이 80% 이상 나올 경우 현 규모로 임상이 이어지고, 39.6% 이상~80% 미만이 나올 경우 IDMC에서 필요한 임상 환자 수를 재산정해 통보하게 된다. 39.6% 미만이 나올 경우에는 IDMC에서 임상 중단을 권고한다.

/사진=이춘희 기자

다만 최근 '2022 바이오 인터내셔널 컨벤션(바이오USA)' 참석 차 미국 캘리포니아주 샌디에이고를 찾았던 김 대표가 "다음달 중순에 중간결과가 나올 것"이라 밝히기도 했던 점을 고려하면 큰 지연이라고 보기는 어렵다는 평가도 나온다. '이달 중'이라는 목표가 다소 빠듯하게 잡은 것일을 뿐 IDMC의 권고 수령 일정이 대폭 밀린 것으로 보기는 어렵다는 것이다.

이날 김 대표도 업계와 투자자들 사이에서 '추가자료 제출'이 임상에 큰 문제가 생긴 것으로 받아들여지는 것과 달리 엔젠시스와 관련된 것은 어디까지나 일반적인 과정이라고도 설명했다. 그는 "데이터를 분석하다보면 늘 자료가 왔다갔다 하는 게 많다"며 "분석 과정에서는 숫자들만 나오니 이해가 잘 되지 않는 것에 대해 (추가 자료를) 요청하는 것은 다반사"라고 전했다.

"3-3상도 추진… 중단 권고 받더라도 반전 스토리 나올 수도"

김 대표는 IDMC의 권고 수령에 따른 향후 엔젠시스의 임상 전략에 대해서도 공개했다. IDMC가 현 임상 디자인에 따른 지속 결정을 내리지 않는 한 향후 계획된 임상 3-3상 등에도 차질이 빚어질 수밖에 없기 때문이다.

현재 헬릭스미스는 90일 간격 총 4회 투여(0일·14일차, 90일·104일차)가 이뤄지는 3-2상에 더해 장기 투여를 대비해 총 6회 투여(180일·194일차 추가)가 이뤄지는 3-3상을 북미와 유럽에서 추진 중이다. 3-2상의 환자 규모가 확대되면서 3-2상과 3-3상이 동시 진행될 경우 환자를 두고 서로 경쟁할 수 있는 꼴이 될 수 있다는 우려가 나오는 이유다.

김 대표는 "서로 경쟁을 하게 되니 천천히 해야 하나하는 고민은 있다"면서도 "3-3상은 유럽에서도 활발히 하려고 하는 만큼 임상 환자 규모 확대 권고가 나오면 유럽에서 3-3상을 먼저 시작할 것"이라고 전했다. 환자 규모 확대와 관련한 비용 부담 문제에 대해서는 "임상은 시작할 때 세팅 비용이 많이 들지 일단 굴러가기 시작하면 경상비용이 조금 더 들어가는 수준"이라며 "이미 진행 중인 임상에 100명 정도 환자를 추가하는 것은 큰 부담이 아니다"라고 설명했다.

김 대표는 만약 IDMC에서 임상 중단 결정이 나오더라도 이미 상당한 환자 모집이 이뤄진 만큼 임상이 사실상 이뤄질 수 있다고도 전했다. 그는 "임상 환자 추가가 중단될 뿐 완전히 모든 걸 멈추고 떠나는 것은 아니다"라며 "152명에 사실상 근접한 134명의 환자가 현재 등록돼 있고, 물론 흔하진 않겠지만 이들을 분석했을 때 결과가 잘 나오는 반전 스토리가 생길 수도 있다"고 설명했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr