알라질증후군 치료제 '리브말리액' 건강보험 급여 적용

GC녹십자, 소아 희귀질환 치료 접근성 개선
간이식·사망 위험 약 70% 감소

GC녹십자는 알라질증후군(ALGS) 치료제 '리브말리액(성분명 마라릭시뱃)'이 보건복지부 고시에 따라 건강보험 급여목록에 등재돼 급여 적용을 받는다고 1일 밝혔다.

GC녹십자 임직원들이 리브말리액의 급여 적용을 축하하고 있다. GC녹십자

이번 급여 등재로 리브말리액은 국내에서 알라질증후군 적응증에 대해 건강보험이 적용되는 첫 치료 옵션이 됐다.

리브말리액은 담즙산의 장내 재흡수를 억제하는 기전의 혁신적 치료제로, 알라질증후군 환자에게 나타나는 담즙정체성 소양증을 개선하는 데 사용된다. 리브말리액 임상시험군과 외부 자연사 코호트(GALA)를 비교 분석한 결과, 리브말리액 치료군은 비교군 대비 간 이식이나 사망과 같은 중대한 사건 발생 위험을 약 70% 감소시킨 것으로 나타났다.

알라질증후군은 소아기에 발병해 만성 간 질환을 유발하는 희귀 유전질환으로, 극심한 소양증과 성장 장애 등을 동반한다. 증상이 악화할 경우 간 이식과 같은 고위험 수술에 의존할 수밖에 없어 환자와 보호자 모두에게 돌봄·경제·정신적 부담이 매우 크다. 이번 급여 적용으로 보다 이른 시점부터 질환 조절이 가능해지면서 환자와 보호자 모두의 치료 부담이 실질적으로 완화될 것으로 기대된다.

고재성 서울대학교병원 소아청소년과 교수는 "그동안 증상이 악화되면 간 이식을 고려할 수밖에 없었던 치료 환경에서, 리브말리액을 통해 혈중 담즙산 농도를 조절함으로써 일부 환자에서 간 이식을 늦추거나 피할 수 있을 것으로 기대되는 점은 임상적으로 매우 중요한 의미를 갖는다"고 설명했다.

박진영 GC녹십자 SC본부장은 "리브말리액은 허가 후 공익 차원에서 한국희귀·필수의약품센터를 통해 알라질증후군 환자 중 소양증 치료가 필요한 환자를 대상으로 약제 무상지원 프로그램을 운영했다"며 "앞으로도 희귀·난치질환 영역에서 환자와 보호자에게 실질적인 도움이 되는 치료 옵션을 지속해서 확대해 나가겠다"고 말했다.