제넥신, 자체 개발 빈혈 약 '에페사' 국내 허가 신청

제넥신은 국내 식품의약품안전처에 만성신장질환 관련 지속형 빈혈치료제 '에페사(성분명 에페포에틴 알파, GX-E4)'의 바이오의약품 품목허가신청(BLA)을 완료했다고 26일 밝혔다.

제넥신의 만성신장질환 관련 지속형 빈혈치료제 '에페사'[사진제공=제넥신]

에페사는 제넥신과 인도네시아 칼베 파마가 합작 설립한 KG바이오가 제넥신으로부터 기술을 이전받아 개발했다. 지난해 10월 인도네시아 식약처(BPOM)로부터 품목허가를 받았다.

에페사는 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 하이브리드(hy)Fc를 적용해 적혈구 생성을 촉진하는 호르몬인 에리스로포이에틴(EPO)의 체내 반감기를 늘렸다. 기존의 1세대 빈혈치료제가 2~3일마다 투여해야 했던 데 비해 에페사는 2~4주에 한 번만 주사하면 되는 3세대 치료제로 개발됐다. 한국·인도네시아를 포함한 7개국에서 투석 치료를 받지 않는 신성빈혈 환자 391명을 대상으로 진행한 임상 3상에서 1차 유효성 평가지표를 충족했다. 지표는 평가 종료 시점의 헤모글로빈(Hb) 반응률로 GX-E4군이 75.6%, 대조약인 '미쎄라' 투약군이 69.3%로 나타나 대조약 대비 비열등성을 입증했다. 안전성과 내약성 평가에서도 동등한 결과를 보였다.

제넥신 관계자는 “임상 3상 결과를 바탕으로 국내 식약처에 품목허가 신청을 완료하고 본격적인 허가 절차에 돌입할 계획”이라며 “국내 바이오 기업 최초로 후보물질 발굴부터 상업화까지 도전하는 사례”라고 말했다.

한편 제넥신은 비 투석 치료 환자에 이어 투석 치료를 받는 만성 신장질환 환자를 대상으로도 에페사의 임상 3상을 진행하고 있다. 또 다른 빈혈치료제 '아라네스프'를 대조군으로 삼아 유효성 및 안전성을 확인한다. 한국·인도네시아·대만에 더해 유럽 8개국까지 총 11개국 60여개 기관에서 환자 429명을 대상으로 한다. 회사 관계자는 "25일 한국 내 첫 환자 투여가 계획대로 진행됐다"며 "KG바이오로부터 이달 중으로 선급금을 수령할 예정"이라고 말했다. 한국 외 다른 나라에서도 임상시험계획 제출(IND) 등의 절차를 거쳐 임상 대상자를 모집할 계획이다.