"우리 기술에 대한 확신이 있다. 내년 말 임상 3상 투약 완료를 목표로 한다. 퇴행성 뇌 질환의 글로벌 리더가 되겠다."
2024 바이오국제박람회(바이오USA)가 열린 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 지난 5일(현지시간) 만난 정재준 아리바이오 대표는 "현재 진행 중인 AR1001의 임상 3상은 올해 연말 즈음이면 환자 등록은 얼추 끝날 것"이라며 "1년 투여 임상이기 때문에 2025년 말께 투약 완료를 목표로 하고 있다"고 임상 순항을 재확인했다.
AR1001은 다중기전을 통한 먹는 치매 치료제를 지향하는 치료제다. 강력한 포스포다이에스터레이스(PDE)5 억제 작용으로 치매 진행 억제와 환자의 기억력과 인지기능을 높이는 효능이 있다는 설명이다. 기전은 크게 3가지다. 우선 알츠하이머성 치매의 핵심 요인 중 하나로 꼽히는 아밀로이드베타 단백질의 세포 내 생성을 억제한다. 현재 치매 치료제의 주류를 이루는 항체 치료제가 뇌 속에 쌓여 세포 밖으로 나온 아밀로이드를 제거하는 기전이라면 AR1001은 이와 달리 합성의약품(케미컬)이기 때문에 분자 구조가 작아 세포 내 침투 후 자가포식(autophagy)을 통해 아밀로이드를 제거하고 축적을 억제한다는 설명이다.
한국을 포함해 미국, 영국, 유럽연합(EU) 7개국, 중국 등 총 11개국 200여개 임상센터에서 초기 알츠하이머 환자를 대상으로 한 임상 3상을 진행하고 있다. "이번 바이오USA에서 들어온 총 170여건의 미팅 요청 중 70여개를 소화했다"는 정 대표는 "글로벌 임상 3상을 하면서 미팅 요청이 더 많이 늘었다"고 설명했다.
이번 임상 3상은 최근 국내에서 허가받은 바이오젠·에자이의 레켐비나 미국 식품의약국(FDA) 승인을 목전에 둔 일라이릴리의 도나네맙의 사례와 최신 규제 상황 등을 고려해 효율적인 임상이 되도록 설계했다. 우선 18개월간 임상을 진행한 레켐비·도나네맙과 달리 임상을 52주간만 진행한다. 정 대표는 "이는 FDA에서 최근 가이드라인을 바꿔줬기 때문"이라며 "임상을 길게 하더라도 효과를 확인하기는 어렵다고 보고 대신 바이오마커가 정확히 움직이는지만 확인되면 승인이 가능하다는 것"이라고 설명했다. 이에 따라 AR1001의 임상 3상은 일반적 인지기능 지표인 임상치매등급척도-상자합계(CDR-SB) 외에도 뇌척수액(CSF), 혈장 등 다양한 바이오마커 변화를 관찰할 예정이다. 또한 주요 규제기관을 한 번에 아우른 다국가 임상을 진행하는 데 대해서도 "현재 승인된 치료제들을 보면 허가기관의 생각이 다 제각각이라 어디서는 승인이 됐는데 다른 데서는 승인이 안 되기도 한다"며 "따로 할 수도 있지만 우리는 FDA와 유럽의약품청(EMA)의 움직임을 봤을 때 뭉쳐서 가는 게 더 맞다고 봤다"며 확신을 내비쳤다.
이번 바이오USA 미팅에서 노리는 건 마케팅 파트너 찾기다. 이미 임상 3상이 본궤도에 오른 만큼 이제는 기술이전이 아닌 실제로 약을 어떻게 팔지에 대해 논의를 해야 한다는 것이다. 정 대표는 "빨리 시장에 나와서 환자에게 갖고 가야 하는 만큼 공동마케팅 등 마케팅 파트너를 찾는 게 필요한 시점"이라며 "이미 시판 후 초기 물량을 소화할 수 있도록 시제품 생산도 시작했다"고 강조했다.
국내에서는 이미 삼진제약과 임상 3상과 향후 판권 계약을 체결한 상태다. 정 대표는 "최근 삼진제약보다 더 큰 회사가 왜 삼진과 하느냐고 묻자 '당신들이 쳐다보지도 않던 우리가 어려울 때 제일 먼저 와서 파트너로 인정하고 같이 간 회사였다'고 답했다"며 "오너 일가의 회사 성장에 대한 의지가 강하고, 게보린이라는 강력한 브랜드가 있다는 점을 좋게 봤다"고 설명했다. 그는 이어 "한국 사람이라면 한국 회사도 함께 글로벌로 가 역량을 키울 수 있게 해야 한다"며 "그래서 삼진제약과는 생산, 뉴로핏과는 이미지 분석에서 협업하고 있다"고 말했다. 한국의 뇌 질환 영상 인공지능(AI) 솔루션 기업인 뉴로핏은 AR1001의 임상 3상에 이미지 전문 임상시험수탁기관(CRO)으로 협력하고 있다.
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상장과 관련해서는 조만간 구체적 계획을 제시할 예정이다. 국내 상장뿐만 아니라 나스닥 상장도 검토하고 있다. 정 대표가 41.4%(신주인수권부사채 포함)의 지분을 갖고 역시 대표로 재임 중인 코스닥 상장사 소룩스와의 합병을 통한 우회상장 가능성도 제시된다.
이춘희 기자 spring@asiae.co.kr
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