한미약품 백혈병 신약 '투스페티닙', 완전관해 확인 임상 데이터 발표

한미약품의 급성골수성백혈병(AML) 치료 혁신 신약 '투스페티닙(TUS)'의 진전된 임상 데이터가 미국혈액학회(ASH)에서 구연 발표됐다.

[사진제공=한미약품]

한미약품의 파트너사인 앱토즈는 지난 9일(현지시간) 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열린 ASH에서 TUS의 진전된 임상 데이터를 구연으로 발표했다는 사실을 알리며 상세한 임상 프로파일도 공개했다. TUS는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI)다. 2021년 4억2000만달러(약 5444억원) 규모로 앱토즈에 기술수출됐다. TUS는 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품(2018년) 및 패스트트랙 개발 품목(2022년)으로 지정된 바 있다.

미국 텍사스 MD 앤더슨 암센터의 교수인 나발 G. 데버(Naval G. Daver) 박사의 발표로 공개된 임상 데이터는 TUS 단독요법을 포함해 베네토클락스(VEN, Venetoxlax) 병용 시에도 종양이 완전히 소실되는 완전 관해(CRC) 등 우수한 효과가 확인됐다는 내용이 담겼다.

우선 환자 68명을 대상으로 한 80~160㎎ TUS 단일요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자 28명 중 8명(29%)에서 CRc가 나타났다. 변이 분류에서는 FLT3 변이 환자 12명 중 5명(42%), 야생형 또는 FLT3 변이가 없는(unmutated) 환자 16명 중에서는 3명(19%)에서 CRc가 보였다.

많은 환자에게 긍정적인 약물 반응이 나타나면서 조혈모 세포 이식(HSCT) 치료로 이어지기도 했다는 설명이다. 또한 HSCT 치료로 이어지지 않은 환자에게서도 지속적인 치료 효과가 관찰됐다. 1일 최대 용량까지 특별히 주목할 만한 부작용이나 용량 제한 독성(DLT) 없이 양호한 안전성 프로파일을 보였고 약물 관련 독성으로 인한 투약 중단도 없었다. 이에 따라 향후 진행될 2상 권장 용량으로는 80㎎을 선정했다는 설명이다.

TUS·VEN(80㎎·200㎎) 병용요법군에서는 49명의 환자가 투약받았고, 이 중 36명의 환자가 평가 대상이 됐다. 병용요법군은 대부분 과거에 VEN 또는 FLT3 억제제 치료를 받은 이력이 있는 환자들을 대상으로 진행됐다.

병용 요법에서는 과거 VEN 치료 경험이 없는 환자와 VEN 재발·불응성(R/R) AML 환자 36명 중 9명(25%)의 CRc가 나타나는 등의 치료 효과를 보였다. VEN 치료 경험이 없는 경우에는 7명 중 3명(43%), 치료 경험이 있는 경우 29명 중 6명(21%)의 CRc가 관찰됐다. FLT3 야생형 환자군은 25명 중 5명(20%), FLT3 돌연변이환자군에서는 11명 중 4명(36%)의 CRc가 확인됐다.

데버 박사는 “TUS는 종양학에서 매우 치료하기 까다롭고 어려운 질병인 재발·불응성 AML에서 확실한 치료 효과가 나타나며 놀라울 정도로 우수한 내약성을 갖추고 있다”며 “TUS는 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자와 FLT3 및 NPM1 변이 환자 등 광범위한 환자군에서 치료 효과를 보이고 있다”고 설명했다.

그는 이어 “넓은 시각에서 본다면 항 백혈병 활성의 범위가 넓어지는 추세와 맞물려 계속 공개되고 있는 TUS의 안전성 프로파일은 향후 TUS·VEN·저메틸화제(HMA) 삼제 요법이 신규 AML 환자를 대상으로 1차 치료제로 활용될 가능성을 뒷받침하는 중요한 근거가 된다"며 “TUS·VEN 병용요법 환자들이 현재 치료 초기 단계이지만 반응을 보이는 대부분의 환자는 계속 치료를 받고 있으며 투여가 계속됨에 따라 보다 우수한 반응이 도출될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr