엠젠솔루션이 강세다. 유전자 가위 빈혈 치료제의 미국 식품의약국(FDA) 승인 기대감에 관련 기술이 부각된 것으로 풀이된다. 엠젠솔루션은 유전자가위기술을 활용해서 형질전환 돼지 생산에 주력하고 있는 기업이다.
15일 오전 10시52분 현재 엠젠솔루션은 전일 대비 4.7% 상승한 1514원에 거래되고 있다.
이날 언론보도에 따르면 FDA는 지난달 31일(현지 시각) 전문가 자문위원회를 열고 유전자 편집 치료제 ‘엑사셀’ 사용 승인에 관해 논의했다. 자문단은 '엑사셀(Exa-cel)'에 대해 안정성을 인정하면서 크리스퍼 유전자 가위(CRISPR-Cas9)를 활용한 세계 최초의 치료제 탄생 가능성이 높아졌다고 전했다.
뉴욕타임즈는 전문가 패널들의 말을 인용해 "겸상적혈구빈혈증의 획기적인 치료법이 임상적으로 사용하기에 충분히 안전하다"며 "이 치료법에 대한 FDA의 승인을 오는 12월8일까지 준비할 수 있는 단계를 마련했다"고 보도했다.
지금까지 겸상적혈구빈혈증은 골수 이식으로만 영구적 치료가 가능했다. 그러나 버텍스 제약은 FDA의 자문위원회 회의에 앞서 27일(현지 시각) 46명을 대상으로 엑사셀 치료제를 사용했다고 밝혔다. 이 중 30명을 18개월 동안 추적 관찰한 결과 29명이 1년 동안 통증이 없었다고 전했다.
크리스퍼 유전자 가위(CRISPR-Cas9)는 DNA에서 특정 유전자를 잘라내고 교정하는 기술이다.
엠젠솔루션은 이 기술을 이용해 인간 인슐린을 분비하는 돼지, 면역결핍 돼지, 인간질병을 가진 질병모델 돼지 등을 개발한 바 있다. 또 이식 거부반응 관련 유전자가 제거된 돼지의 췌도를 당뇨모델 원숭이에게 이식해 7개월 이상 정상 혈당을 유지시켰다. 현재 6개 유전자 변형된 돼지 생산에 성공했으며 관련 제품개발 및 임상 준비에 박차를 가하고 있다.
장효원 기자 specialjhw@asiae.co.kr
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