녹십자 '산필리포증후군 치료제',FDA 희귀소아질환의약품 지정

GC녹십자 본사 전경[사진제공=GC녹십자]

[아시아경제 이춘희 기자] GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀소아질환의약품 지정(RPDD)을 받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가된 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하고 있는 중증질환이다.

양사는 해당 질환에 대한 효소 대체요법 치료제(ERT)를 2020년부터 공동개발해오고 있다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 우수 의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP) 시설에서 약물을 생산한다. 노벨파마는 비임상 연구를 진행하고 있다. RPDD에 이어 이후 희귀의약품 지정(ODD)도 기대되는 만큼 양사는 공동으로 신속히 임상을 진행해 개발에 더 속도를 낼 전망이다.

RPDD를 받으면 이후 허가 신청 시 특례에 따라 향후 신약의 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV)를 신청할 수 있다. 통상 FDA의 신약 허가 심사에는 10개월가량이 걸린다. PRV는 해당 의약품 외 다른 물질의 허가 신청 시에도 쓸 수 있고, 판매 및 양도도 가능하다. 최근 미국의 희귀질환 유전자치료제 개발사 블루버드 바이오가 네덜란드 아르겐엑스에 이 바우처를 1억200만달러(약 1265억원)에 판매하기도 했다.

GC녹십자 관계자는 “그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해가겠다”고 말했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr