지엔티파마 개발 뇌졸중 치료제 '넬로넴다즈', 임상 3상 승인

지엔티파마의 뇌졸중 치료 신약 '넬로넴다즈' (사진제공=지엔티파마)

[아시아경제 이춘희 기자] 지엔티파마는 뇌졸중 치료제로 개발 중인 ‘넬로넴다즈’가 식품의약품안전처로부터 임상 3상 시험 계획을 승인받았다고 31일 밝혔다.

이번 임상 3상 승인은 국내에서 개발 중인 뇌졸중 신약 중에서는 첫 임상 3상 승인이다. 혈전 제거 수술을 받는 뇌졸중 환자에 대한 뇌신경세포 보호 약물의 임상 3상 시험으로는 캐나다의 신약 개발기업 노노의 '네리네타이드(NA-1)'에 이은 세계 두 번째다.

이번 임상 3상 시험은 발병 후 12시간 내에 혈전 제거 수술을 받는 급성 허혈성 뇌졸중 환자에게 넬로넴다즈의 장애 개선 효과와 뇌신경세포 보호 효과를 검증할 예정이다. 서울아산병원을 비롯한 23개 대학병원 뇌졸중 센터에서 내원 초기 CT 혹은 MRI 영상에서 중등도 및 중증 허혈성 뇌졸중으로 판정된 환자 496명을 대상으로 진행된다.

뇌졸중으로 뇌혈관이 막히게 되면 뇌에서 흥분성 신경전달물질인 '글루타메이트'가 과다 방출돼 NMDA 수용체를 자극해 뇌신경세포 사멸을 유발하게 된다. 또 혈관이 재개통되면 생성되는 유해물질인 활성산소에 의해 뇌신경세포가 추가로 사멸해 환자가 영구장애 또는 사망까지 이르게 된다. 그간 NMDA 수용체 또는 활성산소 중 하나만을 대상으로 한 단일표적 뇌신경세포 보호 약물에 대한 연구가 이어져 왔지만 모두 부작용, 약효 부재로 인해 개발에 실패했다.

지엔티파마의 넬로넴다즈는 NMDA 수용체 활성을 억제하는 동시에 활성산소를 제거해 뇌신경세포의 사멸을 방지하는 세계 최초의 ‘다중표적’ 뇌신경세포 보호 약물이다. 회사 측은 앞선 미국·중국에서 165명의 건강한 정상인을 대상으로 진행한 임상 1상, 한국·중국에서 뇌졸중 환자 447명을 대상으로 진행한 임상 2상을 통해 넬로넴다즈의 안전성과 장애개선효과는 확인됐다고 평가하고 있다. 특히 8시간 이내에 혈전 제거 수술을 받은 뇌졸중 환자 209명을 대상으로 한 국내 임상 2상에서 뇌졸중 약효의 3대 평가 척도에서 넬로넴다즈의 장애 개선 효과는 위약군 대비 확연히 개선된 것으로 나타냈다는 설명이다. 또 NMDA 수용체 억제제의 문제로 지적된 정신질환 증상 유발 등의 심각한 부작용도 나타나지 않았다.

지엔티파마 CI (사진제공=지엔티파마)

넬로넴다즈 임상 3상의 자문을 맡은 데니스 최 스토니브룩 의대 신경과 교수는 "뇌졸중은 여러 경로로 오는데 지금까지의 치료제 연구 개발은 한 가지 표적만을 대상으로 해 실패했다”며 “다중표적 약물인 넬로넴다즈의 임상 2상 결과가 매우 낙관적이어서 임상 3상 결과가 기대된다”고 말했다.

곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대 생명과학부 겸임교수)는 "2016년 세계 최초로 혈전 제거 수술을 받은 뇌졸중 환자를 대상으로 임상 2상 시험을 진행해 넬로넴다즈의 약효와 안전성을 확인했다”며 “이번에 승인된 임상 3상 시험을 성공적으로 완료해 2025년까지 뇌졸중 치료제를 출시하는 것이 목표”라고 밝혔다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr