GC녹십자, 희소질환 '산필리포증후군' 치료제 美 임상 1상 계획 승인

GC녹십자는 국내 바이오벤처인 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA)인 GC1130A에 대한 임상 1상 시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 20일 밝혔다.

GC녹십자 본사 전경[사진제공=GC녹십자]

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 발생하는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상으로 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이다. 아직 허가된 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 매우 큰 상태다.

이번 IND 승인을 통해 산필리포증후군 A형 치료제로 개발 중인 GC1130A의 신약 개발에는 속도가 붙을 전망이다. 양사는 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 연내에 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.

GC녹십자 관계자는 "이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.