KAIST, '7500억원 규모' 뇌전증 신약 후보 기술 수출

연구실 아이디어가 혁신 신약 후보로 발전해 7500억원 규모의 수출 잭팟을 터트리는 성과로 이어졌다. 이번 성과는 의사면서 기초 연구를 수행하는 '의사과학자(M.D.-Ph.D. Physician Scientist)'의 중개 연구와 벤처 창업을 결합해 맺은 결실이라는 점에서 의미는 배가 된다.

KAIST는 의과학대학원 이정호 교수의 교원 창업기업 '소바젠(각자 대표 박철원·이정호)'이 난치성 뇌전증 치료를 위한 'RNA 신약 후보'를 개발해 이탈리아 제약사 안젤리니 파마에 해당 기술을 수출하는 데 성공했다고 10일 밝혔다.

(왼쪽부터) 이정호 교수, 박철원 대표, 박상민 수석연구원. KAIST 제공

앞서 이 교수 연구팀은 '뇌 줄기세포에서 생긴 후천적 돌연변이(뇌 체성 돌연변이)'가 난치성 뇌전증과 악성 뇌종양 등 뇌 질환의 원인이 된다는 사실을 세계 최초로 규명했다.

이와 관련된 연구내용은 2015년과 2018년에 각각 네이처(Nature), 네이처 메디슨(Nature Medicine)를 통해 발표됐다.

이 교수 연구팀은 뇌 질환의 원인을 규명한 후 신약 개발 전문가인 소바젠의 박철원 대표와 함께 뇌전증의 원인 돌연변이 유전자인 'MTOR'를 직접 겨냥할 수 있는 RNA 신약(Antisense Oligonucleotide·ASO)를 발굴, 글로벌 제약사와의 대규모 기술이전 계약을 성사시키면서 상업화 가능성을 열었다.

기초 연구실에서 출발한 아이디어가 창업 기업을 통해 세계 최초의 신약(First-In-Class, 혁신 신약) 후보로 발전하고, 글로벌 시장에 진출하는 선순환 구조가 마련된 셈이다.

이 교수는 "KAIST는 환자 진료가 중심인 국내 대부분 의과대학과 다르게 혁신과 산업화를 중시하는 연구 문화를 갖췄고 이는 혁신적 기초 연구와 신약 기술 수출이라는 두 가지 성과를 동시에 달성하는 동력이 됐다"며 "이번 성과가 앞으로 KAIST의 의과학 연구 방향을 보여준 좋은 사례가 될 것으로 기대한다"고 말했다.

이광형 KAIST 총장은 "이번 성과는 그간 KAIST가 추구해 온 연구 철학(기초에서 산업으로)이 의과학 분야에서 현실로 구현된 대표적인 사례"라며 "KAIST는 앞으로도 도전적 기초 연구를 통해 인류 건강과 미래 바이오산업을 선도하는 혁신을 이어가겠다"고 말했다.

대전=정일웅 기자 jiw3061@asiae.co.kr