[뉴웨이브] 알츠하이머 치료 시대 개막을 앞두고

미국 바이오젠의 알츠하이머 치매 치료제 '아두카누맙(제품명 애드유헬름)' [이미지출처=AP연합뉴스]

최근 미국 식품의약국(FDA)은 바이오젠-에자이가 공동 개발한 알츠하이머 치료제 ‘아두카누맙’을 조건부 허가했다. 이전까지 FDA의 승인을 받은 알츠하이머 의약품은 도네페질, 리바스티그민, 갈란타민, 메만틴까지 총 4개에 불과했다. 2003년 메만틴이 마지막으로 허가를 받은 후 18년 만의 알츠하이머 치료제 승인이다.

지금까지 허가된 약물들은 알츠하이머의 근본적 치료가 아닌 증상 개선을 위해서 쓰였다. 알츠하이머의 근본적 원인에 대해서는 바이러스, 박테리아, 염증 등 여러 작용 기전에 기초한 접근이 이뤄지고 있다. 아두카누맙은 아밀로이드 베타 불용성 단백질을 뇌 조직 내에서 효과적으로 제거해 병의 진행을 억제하거나 발병을 차단할 수 있는 ‘진정한 치료제’라는 데에 의미가 크다.

아두카누맙의 FDA 승인 과정은 롤러코스터를 방불케 했다. 2016년 FDA ‘신속 심사(패스트트랙)’ 지정을 받으며 업계의 주목을 받았지만 2019년 임상 3상 실패 발표 후 다른 분석을 거친 뒤에 임상에 성공했다고 발표를 번복하기도 했다. 바이오젠은 해당 임상을 통해 고용량 투여군에서 위약군·저용량군 대비 임상치매척도(CDR-SB) 평가 치매 증상이 22% 덜 악화됐다는 것을 확인했다고 FDA에 승인을 신청했다.

한때 FDA 자문위원 11명 중 8명이 유효성 인정에 반대하는 의견을 밝히며 사실상 실패했다는 예측이 나오기도 했다. 그러나 FDA는 아두카누맙에 대해 환자 수요는 많으나 개발되지 않은 의약품에 대해 빠르게 허가 절차를 진행하는 ‘가속 승인’을 통해 우선적으로 시장에 공급하고, ‘시판 후 연구’인 임상 4상을 통한 임상적 유의성 입증을 전제로 조건부 허가를 허용했다. 한편에선 효능 논란 외에도 연간 약 6000만원의 치료비용이 효과 대비 너무 과도하다는 지적도 나왔다.

이 같은 논란에도 아두카누맙은 인류의 질병 부담이 가장 큰 질환 중 하나인 알츠하이머의 원인 치료제로서 향후 ‘게임 체인저’의 전환점을 제시했다는 데 의의가 크다. 알츠하이머 치료제 개발을 위해 1998년 이후 글로벌 수준에서 120개 이상의 신약개발 프로젝트가 진행됐지만 이번 아두카누맙까지 총 5종만 승인을 받았다.

인구 고령화에 따라 알츠하이머 환자는 급격히 늘고 있다. 우리나라뿐 아니라 많은 국가에서 상상을 초월하는 직간접적 사회적 비용이 들어간다. 미국 대통령 과학기술자문위원회는 혁신적 알츠하이머 치료제가 개발되지 않는다면 미국은 연간 1000조원의 사회적 비용을 지불해야 한다고 경고하기도 했다.

국내 기업들도 이같이 ‘미충족 수요’가 큰 질환을 중심으로 글로벌 신약의 개발에 매진하고 있다. 글로벌 신약 인정을 위해서는 FDA의 관문을 넘어야 하는 만큼 이번 아두카누맙 허가 사례를 통해 신약 개발 전략에 접목할 수 있도록 미충족 수요가 큰 희귀·난치성 질환을 대상으로 한 접근이 필요함을 재인지해야 할 것이다.

아두카누맙에 대해 효능 논란이 제기된 만큼 이를 극복하기 위한 다각적인 노력도 수반될 것이다. 이는 역량 있는 국내 알츠하이머 치료제 개발 회사들에는 혈관-뇌 장벽을 잘 통과해 아밀로이드를 효과적으로 제거하는 연구 또는, 기존의 신약 후보들 중 병행 사용 요법을 통해 치료 효능을 배가할 수 있는 임상 연구의 협력 제안 등의 기회가 될 수도 있다.

정윤택 제약산업전략연구원장

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr