2023년, '치매 정복 원년' 될 수 있을까

FDA '레카네맙' 가속 승인 결정
'아두헬름'에 이어 바이오젠·에자이 재수 성공
인지 저하 감소 속도 27% 늦춰

릴리 '도나네맙'·로슈 '간테네루맙'도 개발중
2050년 세계 치매 환자 1억3900만명
치료제 시장 25조원 전망

[아시아경제 이춘희 기자] 2023년이 치매 정복의 시작점이 될 수 있을까. 연초부터 기존 치매 치료제보다 높은 효과를 가진 치료제의 허가가 나오면서 치매 정복에 대한 기대감이 커지고 있다.

9일 관련 업계에 따르면 지난 6일(현지시간) FDA는 바이오젠·에자이의 알츠하이머성 치매 치료제 '레카네맙(Lecanemab)'의 가속승인을 결정했다. 가속승인은 초기 임상시험 결과를 토대로 제한적 사용을 허가하는 절차다. 이로써 레카네맙은 근본적 치매 치료제로는 지난해 7월 마찬가지로 바이오젠·에자이가 개발한 '아두헬름(성분명 아두카누맙)'에 이어 두번째로 FDA 승인을 받았다.

앞서 발표한 임상 3상 결과에서 레카네맙은 18개월째 임상치매등급척도 박스 합계(CDR-SB) 지표 기준 위약군 대비 27%의 인지 저하 감소를 보이면서 임상에 성공했다. 2차 평가지표도 만족하는 한편 아밀로이드 관련 이상반응(ARIA)도 예상 범위 내로 확인됐다. 다만 뇌부종(ARIA-E), 뇌미세혈관출혈(ARIA-H) 중 보다 심각한 부분인 ARIA-H는 17%에서 나타났다. 또한 임상에서 투약군 중 혈액응고 방지제 복용자가 숨진 것과 관련해 FDA는 해당 약을 복용하는 환자에게는 처방을 주의할 것을 경고했다.

바이오젠·에자이의 알츠하이머성 치매 치료제 '레켐비(성분명 레카네맙)' [이미지출처=AP연합뉴스]

가속승인이 나자마자 바이오젠·에자이는 제품명을 '레켐비(Leqembi)'로 정하고 FDA에 정식 허가를 신청했다. 가속승인은 앞선 2상까지의 결과를 토대로 이뤄졌지만 3상에서 보다 좋은 결과가 나온만큼 정식 허가에 큰 무리는 없을 전망이다. 유럽과 일본에도 조만간 신약 승인을 신청할 예정이다. 또 정맥주사(IV) 제형이라는 점에서 환자 투여 편의성을 높이기 위한 피하주사(SC) 제형 임상도 진행하고 있다.

바이오젠·에자이의 치매 치료제 개발은 이번이 재수다. 아두헬름이 승인 과정에서부터 효과성 논란이 불거지면서 유럽의약품청(EMA)의 허가 거부와 보험 진입 실패 등으로 상용화에 실패했기 때문이다. 아두헬름의 CDR-SB 저하 감소 효과는 22%에 그쳤고, ARIA-H의 발생비율은 무려 28.3%에 달했다.

레켐비의 가격 전략도 이를 반영해 설정됐다. 레켐비의 도매 기준 가격은 연간 2만6500달러(약 3339만원)다. 앞서 아두헬름이 5만6000달러로 처음 약가를 매긴 후 지난해 1월 2만8200달러(약 3553만원)로 가격을 낮췄음에도 여전히 보험 시장 진입에 어려움을 겪고 있다는 점을 고려한 가격으로 보인다. 에자이는 "미국 내 레켐비 치료의 환자당 연간 가치를 3만7600달러로 추정한다"면서도 "환자 접근 확대, 재정 부담 감소, 의료시스템 지속 가능성 지원 등을 목표로 이보다 낮은 가격을 책정했다"고 설명했다.

세계보건기구(WHO)는 2019년 5500만명이었던 세계 치매 환자가 2030년에는 7800만명으로 늘고, 2050년에는 1억3900만명까지 뛸 것으로 보고 있다. 치매 치료제 시장도 급성장할 전망이다. 제약 전문 리서치 업체 코텔리스는 알츠하이머 치료제 시장 규모가 2020년 16억달러(약 2조원)에서 2030년 57억달러, 2050년 200억달러(약 25조원)로 연평균 29% 성장할 것으로 봤다. 항체 치료제 개발이 이어지면서 현재 아세틸콜린억제제가 47%에 달하는 처방 비중도 2025년에는 아밀로이드베타 항체 치료제가 69%로 대부분을 차지할 것으로 봤다.

레카네맙에 그치지 않고 글로벌 빅 파마(대형 제약사)들이 후속 개발을 이어가고 있는 이유다. 다음 타자로 기대를 모으는 것은 일라이 릴리의 '도나네맙'이다. 릴리는 올해 상반기 안으로 도나네맙의 3상 결과를 발표할 예정이다. 앞선 2상에서는 인지 저하 수준을 위약군 대비 23% 줄이는 효과를 보였다. 현재 도나네맙 역시 이를 2상 결과를 토대로 가속승인을 신청한 상태로 이르면 이달 중으로 가속승인 여부가 결정될 전망이다.

하지만 여전히 치매 치료제 개발은 쉽지 않은 문제다. 지난해 로슈의 간테네루맙은 3상에서 위약군 대비 인지저하 감소가 6~8%에 그쳤다. 이마저도 해당 실험 결과가 우연이 아닌 실제 약효에 의한 것이라는 '통계적 유의성' 입증에 실패하는 좌절을 맛봤다. 하지만 로슈는 뇌혈관장벽(BBB) 투과를 높이기 위해 간테네루맙과 이중항체를 결합한 'RG6102'의 임상을 진행하는 등 관련 개발을 이어간다는 구상이다.

게다가 레카네맙의 보험 적용도 장밋빛 미래만은 아니다. 일각에서 레카네맙의 개선 수준인 27%가 그리 높지 않은 수준이라는 평가가 나오는 가운데 임상 참가자 중 사망 사례가 나오면서 레카네맙 역시 보험 급여가 이뤄지기에는 이르다는 시각도 상존하고 있기 때문이다.

허혜민 키움증권 연구원은 "20~27%의 인지 저하 감소가 게임 체인저급으로 보기는 어렵다"면서도 "바이오젠·릴리·로슈 3사간의 점유율 경쟁은 활발한 병용 임상과 BBB 투과 플랫폼 접목 등 시장에 활기를 가져다 줄 것"이라고 전망했다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr