유전자가위로 특정 유전자 '싹뚝!'…신약개발에 새로운 가능성

[아시아경제 정종오 기자]특정 유전자의 단백질 생성기능을 제거하는데 성공해 눈길을 끌고 있다. 국내 연구진이 유전자가위 기술로 생쥐 유전자의 단백질 생성기능을 없애는데(knockout, 제거) 성공했다. 생체 내 유전자의 기능 연구나 질환동물모델 개발로 이어져 신약개발과 질병연구에 새로운 가능성이 열렸다.

유전자가위(engineered nuclease)는 특정 DNA 염기서열을 인식해 절단하는 인공 효소이다. 사람을 비롯한 동식물 세포의 어떤 유전자라도 돌연변이를 교정하거나 특정 유전자를 제거(녹아웃)하는데 사용된다. 유전자가위에는 ▲징크핑거 뉴클레아제(ZFN) ▲탈렌(탈·이펙터 뉴클레아제) 등 두 종류가 있다.

징크핑거와 탈·이펙터는 모두 특정 DNA 염기서열을 인식할 수 있는 인위적 단백질로 여기에 DNA를 자를 수 있는 효소(뉴클리아제)를 연결해 원하는 유전자를 마음대로 자를 수 있다. 최근 연구는 탈렌이 ZFN에 비해 효율과 안전성 면에서 장점이 많다고 밝혀졌다.

배아줄기세포를 이용하는 기존의 제거(녹아웃) 기술(2007년 노벨생리학상 수여 분야)로 녹아웃 생쥐를 만들기 위해서는 우선 유전자변형 배아줄기세포주를 확립한 뒤에 유전자가 변형된 쥐들로부터 다시 교배돼 얻은 2세대로 유전자변형이 전달되는지를 확인해야 한다. 복잡하고 비효율적 과정을 거쳐 1~2년의 긴 기간이 필요했다.

이번 국내 연구팀의 유전자가위 기술은 줄기세포를 사용하지 않고 수정란에 직접 주입하기 때문에 6개월 이내에 녹아웃 생쥐를 만들 수 있다.

이번 논문은 연세대 이한웅 교수(53)와 서울대 김진수 교수(48)의 공동연구로 진행됐다. 과학전문지 '네이처'의 자매지인 'Nature Biotechnology(IF=23)' 최신호(1월 10일자)에 발표됐다.

이한웅 교수는 "앞으로 이 기술로 지금까지 제한된 녹아웃 생쥐 생산을 획기적으로 향상시켜 의생명 분야의 연구를 가속화하는데 크게 기여할 것으로 기대된다"고 말했고 김진수 교수는 "유전자가위 기술은 유전자의 염기서열을 교정하거나 특정 유전자를 녹아웃하는 등 최근 과학자들이 주목하는 신기술"이라고 설명했다.