식약처, 희귀 혈우병 A 치료제 '알투비오주' 허가

식품의약품안전처는 수입 희귀의약품 '알투비오주(성분명 에파네스옥토코그알파)'를 허가했다고 23일 밝혔다.

이 약은 성인 및 소아 혈우병 A 환자의 출혈 예방과 관리를 위한 유전자재조합 혈액응고8인자 제제로, 기존 허가 의약품 대비 반감기를 연장해 주 1회 투여 가능한 지속형 치료제다.

선천성 혈우병 A는 혈액응고8인자 결핍을 특징으로 하는 희귀혈액 질환으로, 외상에 반응해 생명을 위협하는 출혈과 연조직 및 관절에의 재발성 출혈을 유발한다.

식약처는 이 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정하고 빠르게 심사해 허가했다.

식약처 관계자는 "성인 및 소아 선천성 혈우병 A 환자의 치료 접근성이 확대될 것으로 기대한다"며 "앞으로도 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 안전하고 효과 있는 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.