'억' 소리 나는 세포치료제… 왜 이렇게 비싼가요? [바이오NOW]

첨단 기술 뿐만 아니라 '자가유래'의 한계
대량 생산 불가능해… '동종유래' 개발 목소리 높아

노바티스의 척수성근위축증(SMA) 치료제 '졸겐스마'

[아시아경제 이춘희 기자] 키메릭항원수용체(CAR)-T 세포치료제 '킴리아'(3억6000만원), 유전자치료제 '졸겐스마'(약 25억원) 등 초고가 치료제가 연이어 국내에도 도입되고 있다. 두 치료제 모두 각각 희귀질환인 급성 림프구성 백혈병과 척수성근위축증(SMA)을 단 한번의 주사로 치료할 수 있는 '원샷' 치료제로 각광받으면서 국민건강보험 적용이 이뤄졌거나 이뤄질 것으로 기대를 모으고 있다.

초고가지만 건강보험을 적용받을 경우 금액은 대폭 줄어든다. 킴리아의 경우 사보험이 주를 이루는 미국의 경우 5억원이 넘는 가격으로 알려졌지만 국내에서는 급여 상한액이 3억60004만원으로 정해졌고, 환자 당 평생 1회에 한해 건강보험이 적용되면 600여만원까지 가격이 급감한다. 졸겐스마 역시 25억원에 달하는 가격이 대폭 내려갈 것으로 전망된다. 하지만 어디까지나 약가 자체가 인하되는 게 아니라 국민건강보험에서 이를 보조해주는 것인만큼 건보재정은 더욱 악화될 수밖에 없다. 올해만 건보에 지원되는 국고지원금은 10조원이 넘는다. 지속적으로 초고가 치료제가 도입될 경우 사회적 논란이 불거질 수밖에 없다는 우려가 커지는 이유다.

두 약 모두 제조사는 많은 기술 개발 과정 등을 이유로 치료제의 가격이 높을 수밖에 없다고 주장한다. 이 중에서도 킴리아는 제조 과정의 특성 상 가격이 높아질 수밖에 없는 요인이 더해지기도 한다. 킴리아는 최근 각광받고 있는 유전자·세포 치료제(CGT) 중 세포 치료제다. 세계 최초의 CAR-T 세포치료제로 개발됐다.

노바티스의 CAR-T세포 치료제 '킴리아'

킴리아의 제조 과정은 복잡하다. 백혈병 등을 앓고 있는 환자의 세포를 미국 노바티스 공장으로 가져가 한 달 가량이 걸려 세포치료제를 만든다. 환자의 면역세포에 암 세포의 특정 항원을 인지할 수 있도록 유전 정보를 주입해 암세포를 공격하게 한다. 일반 항암제와는 제조 방식부터 효과, 용법 등이 모두 다르다. 환자 개인의 면역세포를 기반으로 치료제가 만들어지는 '자가유래' 방식으로 철저하게 개인 맞춤형 치료제다. 대량생산이 불가능하기 때문에 가격이 급증할 수밖에 없다.

대신 효과는 명확하다는 평가다. 급성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 한 연구에서 무려 82%의 환자가 3개월 내에 완전 관해(암이 있다는 증거를 확인하지 못하는 상태)가 나타났다. 실제 진료 통계에서도 2년 이상 생존한 환자가 절반 이상에 다하는 것으로 나타났다.

문제는 이 같은 환자 맞춤형 CGT 치료제가 연달아 나올 경우다. 개인의 유전자나 세포에 직접적으로 개입하는 방식으로 만들어지기 때문에 효과는 뛰어나지만 대량 생산이 불가능해 가격이 높아질 수밖에 없다. 실제 치료를 받을 수 있는 환자가 제한적일 수밖에 없는 만큼 CAR-T 세포치료제 글로벌 시장 규모가 아직도 100억달러 수준에 머무를 수밖에 없는 이유다. 또 아직 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 CAR-T 세포치료제가 킴리아와 길리어드의 '예스카타'·'테카루스', 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 '브레얀지'·'아베크마', 존슨앤드존슨의 '카빅티' 등 6개에 불과한 등 시장이 매우 작은 상황이다.

하지만 전 세계 글로벌 제약사들은 모두 CGT를 미래 먹거리로 보고 치열한 기술 개발 경쟁을 펼치고 있다. 이벨류에이트 파마에 따르면 전 세계 GCT 시장은 2026년까지 연평균 49.4%의 성장률을 보이면서 556억달러 규모로 급성장할 것으로 예상되고 있다.

업계에서는 이를 극복하기 위해 킴리아와 같은 자가유래 방식이 아닌 '동종 유래' CGT 치료제를 개발함으로써 가격을 낮추고 시장을 확대하려는 시도가 이어져야 한다고 보고 있다. 미국 알로진의 재발성 불성성 다발성 골수종 치료제 'ALLO-715', 급성 림프구성 백혈병 치료제 'UCART19' 등이 대표적이다.

빅파마들도 연이어 동종유래 세포치료제 개발에 나서고 있다. 로슈는 어댑티뮨과 동종 유래 T세포수용체(TCR)-T세포치료제 개발을 위해 대규모 라이센싱 계약을 맺었고, 길리어드는 쇼어라인과 동종 유래 CAR-NK 세포 치료제 개발에 나섰다. 국내에서도 바이젠셀이 감마델타 T세포를 활용한 '바이레인저(VR)-CAR'을 개발하고 있다.

이 같은 동종유래 CAR-T는 세포은행이 보유하고 있는 혈액에서 배양된 면역세포를 여러 사람이 투여받기 때문에 저렴하고 빠른 시일 내 투약이 가능하다. 다만 타인의 혈액을 주입받는 것이기 때문에 면역억제제 등을 통한 면역반응 관리가 필요하다는 점은 단점이다.

이춘희 기자 spring@asiae.co.kr