식약처, 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 허가

수입 희귀의약품 '피아스카이주'로 소아환자 선택 폭 확대

식품의약품안전처는 40㎏ 이상인 성인 및 12세 이상 소아의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '피아스카이주(성분명 크로발리맙)'를 허가했다고 24일 밝혔다.

야간 혈색소뇨증은 후천성 조혈모세포 장애로 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다.

피아스카이주는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 보체 매개 혈관 내 용혈을 억제한다. 보체는 세균, 바이러스 등을 공격하고 면역반응을 보조하는 단백질이다.

이 약은 소아를 대상으로 처음 허가됐다.

식약처는 "이번 허가를 통해 성인 및 소아의 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 선택 폭이 넓어질 것"이라고 기대했다.