강스템바이오텍, 류마티스 관절염 치료제 임상 1·2a상 마쳐

저용량군·고용량군 모두 안전성 확인
저용량군, 고용량군 대비 유효성 확인

다만 위약군 대비 통계적 유의성 확보는 실패
"위약군, 경증·소수 표본으로 해석 교란"

[아시아경제 이춘희 기자] 강스템바이오텍은 류마티스 관절염 치료제 ‘퓨어스템-알에이주’의 임상 1·2a상 탑라인 결과를 13일 공시했다.

이번 임상시험은 항류마티스제제(DMARD) 불응인 중등도 이상의 류마티스 관절염 환자 30명에게 제대혈 유래 줄기세포 치료제를 투여하고 그 확인하였다. 해당 시험은 시험약물의 저용량군(5.0x107cells), 고용량군(1.0x108cells)과 위약군을 2:2:1(12명, 13명, 5명) 비율로 배정해 4주 간격으로 3회 투여 후 24주 간 관찰하는 방식으로 진행됐다.

회사 측은 이를 통해 퓨어스템-알에이주의 저용량군과 고용량군에서 모두 안전성을 확인했고, 고용량군과 비교해 저용량군에서 줄기세포 치료제의 유효성을 확인했다.

안전성 측면에서는 퓨어스템-알에이주의 내약성을 확인했으며, 독성반응 및 약물이상반응 등도 발현되지 않았다.

유효성 면에서는 저용량군이 고용량군보다 효과적인 치료용량으로 확인됐다. 저용량군의 경우 기존 항류마티스제제(cDMARD) 및 생물학적 류마티스제제(bDMARD) 모두에 불응인 환자에서도 우수한 류마티스 관절염 개선도(ACR) 반응을 보였다. 10종의 사이토카인 측정 결과에서도 대부분의 염증성 사이토카인이 감소하는 경향을 보였고, 엑스레이(mSHS) 결과에서도 뼈가 깎이는 '골미란' 현상이 정지·완화됐음을 확인했다.

다만 저용량군의 ACR반응률의 경우 위약군과 통계적으로 유의한 차이는 확인되지 않았다. 이에 대해 회사 측은 "위약군의 배정 대상자 수가 5명으로 적고, 베이스라인 질환증사게 가장 경증의 환자가 배정됐다"며 "일부 환자에서 과도하게 발현된 위약 효과로 인한 교란으로 판단된다"고 설명했다. 또한 이번 임상은 "초기 단계로 적절한 치료 용량을 찾아내고 치료 가능성을 평가하는 탐색적 성격"이라며 통계적 유의성 검증이 주목적이 아님을 강조했다.

배요한 강스템바이오텍 임상개발본부장은 “국내 최초 류마티스 관절염에 대한 줄기세포 치료제의 안전성과 치료 가능성에 대한 탐색적 유효성을 확보한 데 의의가 있다”며 “해당 결과를 바탕으로 본격적으로 유효성을 평가하는 후속 임상시험을 신속하게 준비하여 연내 임상시험계획서(IND) 신청을 진행할 계획”이라고 말했다.