세포내 자동으로 들어가는 RNA 유전자 가위…유전체 교정 기법
[사진제공=미래창조과학부]
[아시아경제 정종오 기자] 국내 연구팀이 세포내로 자동으로 들어가는 유전자 가위를 개발했다. 보다 선택적이고 쉽게 유전자를 변형이 가능하게 됐다. 이번 유전자 가위는 단백질과 RNA로 구성돼 있다. 유전자 가위는 유전자의 특정 부위를 절단해 유전체 교정을 가능하게 하는 인공 제한효소를 말한다. 세포 내 자동으로 들어가는 유전자 가위가 개발되면서 돌연변이 문제가 해결될 수 있을 것으로 기대된다.
이번 연구는 유전자 가위를 이용한 유전자 교정을 보다 쉽게 할 수 있고 생체 내 유전자 가위를 사용하는 유전자 치료법 개발의 초석을 마련한 데서 의의가 있다.
RNA 유전자가위는 유전자를 교정하는 데 사용될 수 있지만 배양된 인간 세포 내로 전달하기 위해서 플라스미드를 이용해 세포에 전달해 왔다. 플라스미드 자체가 세포의 유전체에 삽입돼 원하지 않는 돌연변이를 생성하는 문제가 있었다.
RNA 유전자 가위는 유전자 가위 단백질(Cas9)과 가이드RNA(guide RNA)로 구성돼 있는 제3세대 유전자 가위다. 미생물의 면역체계로 알려진 CRISPR 시스템을 이용해 연구자가 원하는 유전자 염기서열을 절단하도록 고안된 인공제한효소로 인간과 동식물 유전자 교정에 사용된다.
연구팀은 세포투과 펩타이드를 유전자 가위 단백질 및 가이드 RNA와 각각 결합시키는 데 성공했다. 이후 세포에 처리한 결과 유전자 가위 및 가이드 RNA가 자동으로 세포 내에 들어가 결합하면서 타깃 유전자를 선택적으로 바꾸는 것을 확인했다.
이번에 개발된 자동으로 전달되는 RNA 유전자 가위는 앞으로 생체 내에서 사용될 수 있어 차세대 유전자 치료법을 개발하는 데 이용될 수 있다. 이렇게 개선된 전달 기술을 이용했을 경우 의도하지 않은 DNA 염기서열이 잘리는 것도 줄어들어 유전자 가위의 선택성이 증가된다.
의도하지 않은 DNA 염기서열을 자르게 되면 세포독성을 일으키거나 원하지 않는 염색체 변이를 유발할 수 있어 유전자 가위의 선택성은 유전자 가위의 임상적 응용을 위한 핵심과제로 꼽힌다. 이 기술은 유전자와 줄기세포 치료제 개발에 널리 활용할 수 있어 관련 연구에 활기를 불어넣을 것으로 기대된다.
이번 연구는 한양대학교의 김형범 교수와 라마크리쉬나 연구 교수가 주도했다. 미래창조과학부의 바이오·의료기술개발사업과 보건복지부의 공동 지원으로 이뤄졌다. 유전체 분야 국제 저명 학술지인 게놈 리서치(Genome Research) 6월호에 미국시간으로 6월1일(논문명:Gene disruption by cell-penetrating peptide-mediated delivery of Cas9 protein and guide RNA)에 표지로 실렸다.
김 교수는 "이번 연구는 유전자 가위의 전달을 안전하고 쉽게 함으로써 앞으로 임상 적용 가능한 유전자 가위를 이용한 유전자 치료제 개발의 기반을 마련했다"고 말했다.
정종오 기자 ikokid@asiae.co.kr
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