[아시아경제 박혜정 기자]세계 첫 줄기세포치료제가 보건당국 심사를 끝마치고 최종 허가를 앞두게 됐다. 식품의약품안전청은 에프씨비파미셀의 줄기세포치료제 '하티셀그램-AMI'를 7월 초 품목허가할 예정이라고 24일 밝혔다. 이 약은 '급성심근경색 환자에서의 좌심실구혈률의 개선' 치료제로 승인 받는다. 분화되지 않은 성체 줄기세포를 이용한 세포치료제 품목허가는 국내뿐 아니라 세계 최초다.
◇하티셀그램-AMI는 어떤 치료제=하티셀그램-AMI는 급성 심근경색이 생긴 환자의 중간엽줄기세포를 채취한 후 약 4주간 배양해 이를 다시 환자에게 투여하는 방식의 치료제다.
김현수 에프씨비파미셀 대표이사는 "이르면 9월부터 실제 임상현장에 적용할 수 있을 것"이라며 "초기 1년에는 전체 심근경색 환자의 3~5%, 2~3년 후에는 10% 이상 줄기세포치료제를 사용할 것으로 보고 있다"고 말했다.
지금까지 심근경색 치료법은 막힌 심장혈관을 뚫어줘 급사를 막는 수준에 머물렀다. 하지만 하티셀그램-AMI는 혈액이 흐르지 않아 괴사된 심장근육을 재생시켜줌으로써 그 기능을 회복시켜준다는 점에서 새로운 의료영역을 개척한 것으로 볼 수 있다.
회사 측이 식약청에 제출한 임상시험 자료에 따르면 이 치료제는 심장기능을 측정하는 좌심실박출률(LVEF)을 증가시켰다.
임상시험은 실험군과 대조군 각 40례씩 진행됐다. 심근경색이 발생한 환자에게 72시간 이내 관상동맥시술 등 응급처치를 한 다음, 골수에서 중간엽줄기세포를 채취했다. 이를 약 4주간 배양한 후 환자에게 한 번 투여했는데, 6개월 후 심장박출률(들어온 혈액량 대비 나가는 혈액량)이 약물 투여 전 52.17%에서 투여 후 5.93%p 증가했다.
박윤주 첨단제제과장은 "정상인의 박출률은 보통 55~60% 정도인데, 줄기세포 치료를 받고 정상인 수준으로 회복된다면 이후 심장기능 악화로 인해 사망하는 확률이 급격히 떨어지게 된다"고 설명했다.
안전성 측면에서도 메스꺼움, 현기증 등 부작용은 있었지만 부작용 발현 빈도가 심각한 수준은 아니었다고 식약청은 설명했다.
◇상용화 첫 걸음 그 의미는= 식약청은 한국에서 세계 최초의 줄기세포치료제가 탄생한다는 점에 의미를 부여했다. 심사 과정에서 경험을 축적할 수 있었고 검토 체계를 확립했으니 향후 새로운 품목이 시장에 진입할 때 보다 신속하고 효율적인 평가가 이뤄질 수 있을 거란 것이다.
안만호 식약청 부대변인은 "최초 사례인 만큼 한국의 허가 기준이 세계 기준이 될 수도 있다. 우리나라가 하나의 기준을 세웠다는 점은 분명하다"고 말했다.
현재 국내에는 총 22건의 줄기세포치료제 임상시험이 승인된 상태다. 이 중 14건이 임상시험을 진행하고 있다. 바이오분야 보고서인 '제인 파마바이오텍 리포트'에 따르면 오는 2019년 줄기세포치료제 시장은 1250억달러에 이를 것으로 전망된다.
◇보완점은 없나=이번 허가가 80명이라는 제한적인 환자를 통해 얻은 결과에 바탕을 두고 있다는 점은 극복해야 할 단점이다. 추후 재심사 등을 통한 안전성 모니터링이 이뤄져야 할 것으로 보인다.
손여원 바이오생약심사부장은 "허가를 내리는 시점에 모든 안전성 정보를 확인하기는 어렵다"며 "시판 후 임상 4상 혹은 재심사를 통해 많은 수의 데이터를 확보해 유효성과 안전성을 최종확인 할 계획"이라고 말했다.
박윤주 과장도 "비록 증례 수가 적고 기간도 짧지만 임상을 통해 심근경색 환자의 심박출률이 개선된 것을 확인했다"며 "추가 임상과 추적조사 등을 통해 데이터가 확보되면 심근경색 치료나 개선이라는 적응증까지 확대할 수 있을 것으로 본다"고 했다.
에프씨비파미셀 역시 앞으로 1년 6개월 간 사용성적 등을 모니터한다는 계획이다. 김현수 대표이사는 "반복 투여나 용량을 늘려 효과를 확인하도록 할 것"이라고 말했다.
박혜정 기자 parky@
<ⓒ투자가를 위한 경제콘텐츠 플랫폼, 아시아경제(www.asiae.co.kr) 무단전재 배포금지>
