제넥신 '빈혈 신약', 임상 3상에서 기존 치료제 대비 비열등성 확인

만성 신장질환 관련 빈혈 치료제 'GX-E4'
워마 대표 "1~2년 내 상용화 기대"

제넥신은 만성 신장질환 관련 빈혈 치료제로 개발 중인 'GX-E4(성분명 에포에틴 알파)'가 다국가 임상 3상에서 미쎄라(Micera) 대비 비열등성(non-inferiority)을 확인했다고 11일 밝혔다.

서울 강서구 마곡에 위치한 제넥신의 신사옥인 '제넥신 프로젠 바이오 이노베이션 파크'(왼쪽 건물). 오른쪽은 관계사인 한독의 연구소인 '한독 퓨쳐 콤플렉스'다. [사진=이춘희 기자]

제넥신은 아시아지역 파트너사이자 동남아 최대 제약사 칼베 파르마의 자회사인 KG바이오를 통해 한국·인도네시아를 포함해 아시아 및 오세아니아 7개국에서 비투석 만성 신장질환 환자를 대상으로 GX-E4의 임상 3상을 진행 중이다. 신장은 우리 몸에서 필요한 적혈구 생성 촉진 호르몬 에리스로포이에틴(EPO)의 90%를 생산한다. 이 때문에 신장 기능이 저하할 경우 이로 인한 '신성 빈혈'이 생길 수 있다. 이에 GX-E4는 제넥신의 지속형 단백질 치료제 플랫폼인 하이브리드 Fc(hyFC) 플랫폼을 활용해 EPO의 체내 반감기를 늘린 지속형 EPO 제제다.

이번 임상 3상은 만성 신장질환 3단계 및 4단계인 환자 중 적혈구 생성 촉진 제제(ESA) 투약 경험이 없거나 임상 참여 전 최소 12주간 ESA를 투약받지 않은 성인 환자 391명을 대상으로 진행되고 있다. 능동 대조군, 무작위, 오픈 라벨을 통해 GX-E4를 2주 및 4주(연장 기간) 간격으로 투약하고 3세대 지속형 신성 빈혈 치료제인 미쎄라와 비교해 비열등성을 확인하는 시험이다.

KG바이오가 공개한 중간 결과에 따르면 2주 간격으로 투약한 GX-E4의 반응률은 69.6%였고, 헤모글로빈 수치는 91.2% 유지했다. 같은 기간 미쎄라의 반응률은 63.2%, 헤모글로빈 수치 유지는 87.2%로 나타났다. 또한 평가 기간 동안 헤모글로빈 수치 변화 값은 월간 1.58g/dL 로 국제신장학회 가이드라인 'KDIGO(Kidney Disease: Improving Global Outcome)'의 권장 기준인 월간 1.0~2.0 g/dL에 부합한 결과를 보였다. 안전성에서도 미쎄라 대비 동등한 성능을 확인했다.

닐 워마 제넥신 대표가 아시아경제와 인터뷰하고 있다. [사진제공=제넥신]

제넥신과 KG바이오는 GX-E4의 임상 3상을 조만간 마무리하고 오는 6월까지 톱 라인 데이터 수령을 목표로 하고 있다. 앞서 닐 워마 제넥신 대표는 GX-E4에 대해 "인도네시아에는 이미 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 절차가 진행 중"이라며 "1~2년 이내에 KG바이오를 통한 상용화가 기대된다"고 설명한 바 있다. 창립 후 24년간 신약이 없었던 제넥신의 첫 상용화 의약품으로 기대를 모으는 이유다. 앞으로 인도네시아를 시작으로 BLA 절차를 차례대로 진행해 한국 및 아시아 시장으로 확대해나갈 예정이다.

특히 EPO 시장이 꾸준히 커지고 있고, 이 중 지속형 EPO의 비중이 2028년에는 63%까지 성장할 것으로 전망되는 만큼 아시아·유럽 시장에서 10%의 점유율만 차지하더라도 1억3000만달러(약 1716억원) 규모의 매출이 가능할 것으로 기대되고 있다.

워마 대표는 "이번 임상은 제넥신 고유의 hyFc 플랫폼을 통해 개발한 GX-E4의 글로벌 경쟁력을 다시 한번 입증한 것으로 앞으로 hyFc를 기반으로 개발된 첫 번째 제품의 상업화 가능성을 높게 점칠 수 있는 결과”라며 “앞으로 파트너사인 KG바이오와 함께 비투석 환자 시장뿐만 아니라 투석 환자 임상까지 확대해 세계시장에 도전해 나가겠다"고 말했다. 제넥신은 GX-E4 외에도 hyFc 플랫폼을 활용한 장기 지속형 성장호르몬 'GX-H9'의 임상 3상을 진행하고 있고, 림프구 감소증 치료제 'GX-I7'은 임상 2상 단계다.