식품의약품안전처는 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상 소아의 연골무형성증 치료에 사용하는 희귀의약품 '복스조고주(성분명 보소리타이드)' 0.4㎎·0.56㎎·1.2㎎을 허가했다고 31일 밝혔다.
연골무형성증은 연골세포 증식 및 분화 조절 유전자인 '섬유모세포 성장 인자 수용체3(FGFR-3)'의 돌연변이로 인해 발생하는 골 성장 관련 유전 질환이다.
복스조고주는 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3 신호를 억제해 연골세포의 증식 및 분화를 유도함으로써 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 치료제다. 지금까지는 소아 연골무형성증 환자에 대한 치료제가 없었다.
식약처는 지난해 7월 이 약을 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제10호 제품으로 지정한 뒤 신속하게 심사해 국내 의료 현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다고 설명했다.
식약처 관계자는 "복스조고주가 소아 연골무형성증 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 것"이라며 "앞으로도 희귀·난치질환 환자에게 새로운 치료제가 신속히 공급돼 치료 기회가 확대될 수 있도록 하겠다"고 전했다.
조인경 기자 ikjo@asiae.co.kr
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