JW중외제약, 혈우병 신약 '헴리브라 피하주사' 시판 허가

-세계 최초 피하주사제로 주 1회 투여
-미국, 유럽, 일본 이어 국내 허가

[아시아경제 박혜정 기자] JW중외제약은 항체를 보유한 A형 혈우병 예방요법제 '헴리브라'(성분명 에미시주맙)가 식품의약품안전처로부터 시판 허가를 획득했다고 20일 밝혔다.

일본 쥬가이제약의 헴리브라는 혈액 응고 제8인자 결핍으로 발생하는 A형 혈우병의 일상적 예방요법제(유전자재조합의약품)로 미국, 유럽, 일본 등에 이어 국내 시판허가를 받았다. JW중외제약은 2017년 헴리브라 국내 판권을 확보했다.

헴리브라는 제8인자의 혈액 응고 작용기전을 모방해 활성화된 제9인자와 제10인자를 동시 결합하는 이중특이항체 기술이 적용된 혁신신약이다.

지금까지 출시된 치료제는 주 2~3회 혈관 내 투여하는 정맥주사제였으나 헴리브라는 피부 아래 직접 주사하는 세계 최초의 피하주사제다. 헴리브라는 주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 등 환자가 스스로 투약할 때의 편의성을 획기적으로 개선했다.

또 혈액 내 부족한 응고 제8인자를 생성해 주입하는 기존 치료제에 내성을 가진 환자에게 효과가 나타난다. 제8인자의 억제 인자(항체)을 보유한 환자에게 최적의 예방요법제가 될 것으로 회사 측은 기대했다.

혈우병은 X염색체에 있는 유전자의 선천성, 유전성 돌연변이로 인해 혈액 내 응고 인자(피를 굳게 하는 물질)가 부족해 발생한다. 부족한 혈액 응고인자 종류에 따라 혈액 응고 제8인자가 결핍된 A형과 제9인자가 부족한 B형으로 나뉜다. 혈우병은 남성 약 5000명 당 1명 꼴로 발생하며 A형 혈우병 환자가 전체의 80%를 차지한다. 국내 A형 혈우병 환자는 1600여명으로, 관련 시장은 1500억원 규모다.

글로벌 제약시장 분석기관은 글로벌데이터 등은 오는 2026년 헴리브라가 세계 혈우병 시장에서 연매출 5조원 이상을 올리며 1위를 차지할 것으로 전망한다.

JW중외제약은 앞으로 건강보험심사평가원과 보험약가 협의를 거쳐 헴리브라를 국내 시장에 본격 선보일 계획이다. 2주, 4주 단위로 투여 주기를 선택할 수 있도록 용법·용량을 확대하고, 항체가 없는 일반 A형 혈우병에 대한 예방요법제로 효능·효과를 확대할 방침이다.

신영섭 대표는 "헴리브라는 희귀질환인 항체 보유 A형 혈우병 뿐만 아니라 향후 항체를 보유하지 않은 환자에게도 사용할 수 있도록 효능·효과를 확대할 것"이라며 "조속히 제품 출시 절차를 마무리해 평생 치료제를 투여받아야 하는 A형 혈우병 환자들의 삶의 질 향상에 도움이 되겠다"고 말했다.